Редкая удача

Forbes
Мэтью Харпер Forbes Contributor, Рейчел Баррон Forbes Contributor
Перспектива быстрого обогащения заставляет биотехнологов
 охотиться за редчайшими формами злокачественных опухолей

Каролина Бун умирала от саркомы — редкой формы рака, злокачественной опухоли соединительных тканей. Болезнь поразила матку; этот орган удалили, но саркома дала метастазы в печени и легких. Для Каролины все было кончено: врач предупредил ее, что даже химиотерапия не даст ничего, кроме быстрого ухудшения самочувствия.

Но в мае 2003 года Бун стала первой пациенткой, испытавшей на себе новый препарат с кодовым номером AP23573, разработанный малоизвестной биотехнологической фирмой Ariad Pharmaceuticals (Массачусетс, США). Поразительно, но он сработал. Через два года метастазы в печени исчезли, почти не осталось их и в легких. Сейчас Бун продолжает принимать препарат и в свои 64 года чувствует себя прекрасно. Даже специалисты самой Ariad потрясены таким эффектом. «Боже мой, оно подействовало!» — вспоминает свою реакцию Тимоти Клаксон, главный научный сотрудник Ariad.

Еще удивительнее тот факт, что Ariad — публичная компания, созданная 13 лет назад учеными из Гарварда и Массачусетского технологического института, — вообще занялась этим препаратом. Сейчас препарат AP23573 проходит среднюю стадию клинических испытаний. Он проверен на 176 пациентах, но его потенциальный рынок очень мал: ежегодно в США выявляется только 12‑000–13‑000 случаев саркомы, против, например, 213 000 случаев рака молочной железы. Новых средств лечения саркомы — опухоли соединительных тканей, возникающей обычно в мышцах, хрящах и костях, не было уже два десятилетия.

Раньше Ariad и другие биотехнологические компании нацеливались только на самые широкие рынки; теперь у них вдруг пробудился интерес к лечению редчайших форм рака. Доход от этого оказывается на удивление большим, а путь от лабораторных разработок до коммерческого препарата можно пройти гораздо быстрее, чем обычно. Это потому, что причину редкой формы рака часто можно свести к единственному гену, то есть точно определить цель. И еще потому, что других действенных средств против этой конкретной болезни нет или их мало, так что у нового препарата всегда хорошая перспектива.

Пример другим показал Gleevec, разработка компании Novartis. Этот препарат направлен против миелогенной лейкемии, которую диагностируют только у 4600 пациентов в год. Gleevec так хорошо справлялся с этим редким заболеванием, что был разрешен к применению Управлением по пищевым продуктам и лекарствам США (FDA) меньше чем за три месяца, пройдя до этого только две из трех обычных стадий испытаний. Теперь Gleevec приносит $2,2 млрд дохода в год.

Компания Ariad собирается действовать по той же самой модели. От саркомы в‑США каждый год умирает до 5000 человек. С этой болезнью борются химиотерапией, облучением, хирургическим вмешательством; но, если опухоль дала метастазы, поделать, как правило, уже ничего нельзя. Таблетка AP23573 открывает новые перспективы в лечении саркомы. «Мы убедились, что этот препарат работает как никакой другой», — говорит Джордж Д. Деметри из Dana-Farber Cancer Institute, принимавший участие в планировании испытаний для AP23573 после шумного успеха других утвержденных по ускоренной процедуре лекарств, таких как уже упоминавшийся Gleevec и Sutent от фирмы Pfizer. На ранних стадиях испытаний препарат Ariad определенно остановил рост опухоли у 16 из 52 больных.

За год, прошедший после первых сообщений о новом препарате, акции Ariad Pharmaceuticals поднялись на 20%, что принесло компании $360 млн, и спрос на них, вероятно, дальше будет расти — так считает Джоел Сендек, аналитик из Lazard Capital Markets. Он предсказывает, что препарат может быть утвержден к 2008 году, а к 2010-му объем его продаж достигнет $400 млн в год. Это позволит конкурировать с большими фармацевтическими фирмами вроде Wyeth или Novartis.

AP23573 действует на молекулярный «выключатель», который недавно открыли ученые, исследовавшие совсем другой препарат — Rapamune от компании Wyeth, который подавляет иммунные системы реципиентов при пересадке органов. Странно вот что: антираковые препараты не должны подавлять иммунную систему, так что подход Ariad казался нерациональным.

Rapamune получили в 1975 году, но только 20 лет спустя ученые выяснили, как он, собственно, работает: препарат воздействует на клеточный рецептор, который назвали mTOR — аббревиатура английских слов «мишень для рапамицина у млекопитающих» (mammalian target of rapamycin). Этот белковый рецептор, как оказалось, влияет на целый ряд клеточных процессов, включая те, которые используют раковые клетки, чтобы ускорить свой рост. В числе первооткрывателей этого белка был Стюарт Шрайбер из Гарварда, один из основателей Ariad.

Некоторые исследователи опасались, что лекарство, действующее на mTOR, может подавлять иммунитет, как и Rapamune. Но в 2001 году Клаксону и его группе удалось синтезировать вещество, которое действует на mTOR, но обходит иммунную систему. Через три месяца они создали AP23573 и начали испытания, в которых двумя годами позже приняла участие Каролина Бун.

[pagebreak]

В ходе испытаний все еще могут быть выявлены нежелательные побочные эффекты, но предварительные результаты дают надежду, что препараты, действующие на mTOR, будут так же успешно справляться и с другими формами рака. «Саркома — это только голова поезда, — говорит генеральный директор Ariad Харви Бергер. — Наше лекарство поможет людям».

Новости партнеров