По живому: впервые отредактирована ДНК внутри организма человека | Forbes.ru
сюжеты
$58.77
69.14
ММВБ2143.99
BRENT63.26
RTS1148.27
GOLD1256.54

По живому: впервые отредактирована ДНК внутри организма человека

читайте также
+1714 просмотров за суткиМолекулярные ножницы. Молодая компания создала новый фермент для редактирования ДНК +64 просмотров за суткиБорьба с болезнями крови: пять победителей и один проигравший +11 просмотров за суткиБизнес здорового человека: соруководители Primer Capital знают, как заработать на биотехнологиях +4 просмотров за суткиИндивидуальное лекарство от рака впервые начали тестировать в США +47 просмотров за сутки«Большой брат» в таблетке: США впервые одобрили препарат с сенсором внутри Вопрос национальной безопасности: как хранят биоматериалы в разных компаниях мира +11 просмотров за суткиАтака или изучение. Чем сбор и вывоз биоматериалов угрожает безопасности России Революция случится без нас? Какими будут инновации в следующие 100 лет Самоудобряющаяся кукуруза: стартап из MIT угрожает индустрии объемом $80 млрд Хай-тек по-русски: особенности технологического бизнеса в российских консервативных отраслях +9 просмотров за сутки«Магнит» и «Норникель» вошли в список самых инновационных компаний мира по версии Forbes Проблема на триллион: о борьбе с болезнью Альцгеймера +9 просмотров за суткиЗолотые молекулы: как в России развиваются биотехнологии +14 просмотров за суткиМедицина будущего: какие технологии позволят людям победить старость, болезни и смерть? +34 просмотров за суткиВенчурное бессмертие. Как личный врач Малкольма Форбса стал международным консультантом и инвестором +124 просмотров за суткиВ погоне за бессмертием. Пять команд мира, объявивших войну старению Инвестиции в фармстартапы: крупные капиталы, разработки длиной в 13 лет и госповестка +3 просмотров за суткиНе опускайте рук: почему бионические протезы не становятся доступнее? VR-контент, треккинг спортсменов на поле и интерактив для болельщиков: цифровые тренды в индустрии спорта Добровольно-принудительно: какой импульс могут дать госпрограммы рынку ДНК-тестов?

По живому: впервые отредактирована ДНК внутри организма человека

Фото Smith Collection / Gado / Getty Images
Впервые применена генная терапия внутри организма пациента. Что может помешать ей вылечить смертельные болезни

В середине ноября американские ученые впервые применили генную терапию для редактирования генов in vivo (внутри организма человека). Это новый этап в генной терапии, так как клинические исследования, которые были начаты ранее в Китае и США, изучают безопасность редактирования генома клеток, извлеченных из организма, с последующей подсадкой испытуемому.

Пациент калифорнийской клиники, 44-летний Брайан Мадо (Brian Madeux) получил внутривенное вливание с миллиардами копий «правильного» гена и молекулярным инструментом для его вставки в разрезанный в нужном месте геном.

Брайан страдает синдромом Хантера — редким наследственным заболеванием, при котором в организме наблюдается дефицит ряда ферментов, что приводит к накоплению в клетках избыточного количества жиров и белково-углеводных комплексов. За свою жизнь он уже перенес 26 операций и зависит от еженедельных доз препарата стоимостью от $100 000 до $400 000 ежегодно. Врачи рассчитывают, что в случае успешного редактирования даже 1% клеток печени пациента его организм научится производить недостающие ферменты самостоятельно. Итог операции планируется оценить в течении месяца.

Редактирование генома дает надежду пациентам, которым не может помочь современная медицина. Редкие наследственные заболевания, которыми они страдают, приводят к серьезным ошибкам в ДНК — инструкции, по которой организм собирает инструменты, обеспечивающие его корректную работу. Последствия таких ошибок оказывают системное разрушительное действие, которое невозможно полностью компенсировать симптоматическим лечением. Пациенты с серьезными наследственными заболеваниями редко доживают до преклонных лет. Только исправив саму ошибку — заменив ген с мутацией на его «эталонный» вариант — можно если не решить проблемы со здоровьем пациента, то хотя остановить его ухудшение.

Инструменты для направленного редактирования генома существуют уже миллионы лет — комплекс CRISPR/Cas, о котором сейчас говорят все, – это система иммунной защиты бактерий от атакующих их вирусов. «Цинковые пальцы», которые применили в данном случае, наши клетки используют, в частности, для правильной репликации (копирования) ДНК на концах хромосом. Но только в последнее время ученые обнаружили их и научились управлять ими.

Ни один из этих инструментов не лишен недостатков: комплекс CRISPR/Cas наиболее прост в дизайне и делает меньше ошибок в распознавании, но нуждаются в специальной трехнуклеотидной последовательности рядом с мишенью — а значит, может быть применен не во всех областях генома. «Цинковые пальцы» требуют сложных процедур для получения белка с нужной специфичностью и чаще вносят нежелательные мутации. Человечество только начинает разбираться с тем, какие подарки подготовила для нас эволюция: пока врачи подбирают способ их безопасного использования, молекулярные биологи изучают клеточные механизмы бактерий и эукариот в поиске все новых молекулярных инструментов.

Как правило, такие открытия происходят случайно: например, систему CRISPR обнаружили сотрудники R&D отдела компании Danisco, когда изучали вирусы, поражающие молочнокислых бактерий и тем самым нарушающие производство йогуртов. Сейчас биоинформатики создают программы, которые анализируют базы уже прочитанных геномов различных бактерий и ищут в них кластеры генов, которые могут кодировать CRISPR-подобные системы. Наука все еще не научилась дизайну сложных белков «по запросу», поэтому нам приходится работать с тем, что создала природа, а эти инструменты, к сожалению, не вполне совершенны.

Попытки использовать генную терапию сталкиваются с рядом проблем: молекулярные «ножницы» иногда ошибаются с местом разреза и вместе с исправлением существующей мутации (или даже вместо нее!) вносят в геном новую. Вставка нужного гена тоже может приводить к непредсказуемым последствиям: например, активировать другой ген, ответственный за развитие раковых опухолей. Да и инструменты доставки «генных редакторов» в клетки тоже не всегда безопасны: для этого используют вирусы, которые могут вызвать иммунный ответ организма и даже привести к гибели пациента, как это случилось в 1998 году с 18-летним участником одного из экспериментов. А в том случае, если корректирующие копии гена встроятся в геном половых клеток, они передадутся детям пациента, что может привести к непредсказуемым последствиям для их здоровья и для здоровья человечества в целом.

В результате генная терапия внедряется в медицинскую практику очень осторожно, а каждый эксперимент по ее применению привлекает внимание мирового научного сообщества. Это инструмент, который мы только учимся использовать, но даже маленькие успехи на этом пути дают надежду пациентам, которых современная медицина считает неизлечимыми.

Закрыть
Уведомление в браузере
Будь в курсе самого главного.
Новости и идеи для бизнеса -
не чаще двух раз в день.
Подписаться