К сожалению, сайт не работает без включенного JavaScript. Пожалуйста, включите JavaScript в настройках вашего броузера.
Рассылка Forbes
Самое важное о финансах, инвестициях, бизнесе и технологиях

Новости

 

Biocad завершила раннюю разработку первого российского лекарства от СМА

Российская Biocad сообщила, что завершила один из этапов разработки препарата от тяжелого заболевания — спинальной мышечной атрофии. Существующие препараты от этой болезни — одни из самых дорогих в мире

Российская биотехнологическая компания Biocad завершила раннюю разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), получен финальный кандидат для дальнейших исследований, рассказали Forbes в компании.  Это первое подобное лекарство российского производства. Препарат называется ANB-4. Компания работала над ним с начала 2018 года. Препарат предварительно показал эффективность на животных со СМА, подтвердить ее предстоит в ходе доклинических и клинических исследований.

Доклинические исследования уже начались, их задача — уточнить оптимальную дозировку препарата и изучать его возможную токсичность, уточнили в Biocad. К 2021 года планируется их завершение и переход к клиническим исследованиям. Клинические исследования препарата будут проводиться у детей со СМА 1 типа — это наиболее тяжелая форма заболевания. Половина таких детей не доживают до 10 месяцев, а еще четверть погибают до 13,6 месяцев. Доля пациентов со СМА 1 типа составляет около 60%. В клинические исследования планируется включить детей в возрасте до 6 месяцев.

У больных СМА из-за мутаций в гене SMN1 отсутствует или нарабатывается в очень малых количествах белок SMN. Отсутствие этого белка приводит к гибели моторных нейронов. Младенцы теряют мышечную массу, испытывают проблемы с глотанием, дыханием, начинают нуждаться в искусственной вентиляции легких для поддержания жизни. Пациенты, страдающие СМА первого типа, редко доживают до двух лет. «С помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был поврежден, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», — объясняет механизм работы препарата руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 BIOCAD Дмитрий Мадера. В компании прогнозируют, что он будет дешевле существующих аналогов, но примерную цену не называют.

 

«Рак не уходит на карантин»: как российский биотех противостоит глобальным вызовам человечеству

Препаратов для лечения СМА мало. Первым стала Spinraza американской компании Biogen. Стоимость первого года терапии составляет около 45 млн рублей, стоимость второго года и последующих — 20 млн рублей. Недавно появился генотерапевтический препарат Zolgensma, он одобрен в ряде стран, но его стоимость оценивается в $2,125 млн. Это самый дорогой препарат в мире, который из-за своей цены попал в «Книгу рекордов Гиннеса». Достаточно однократного его применения. Также существует препарат Эврисди (рисдиплам) швейцарской Roche. Только Spinraza и Эврисди зарегистрированы в России, говорит заведующий отделением неврологии Юсуповской больницы Алексей Васильев.

Личный фактор: как миллиардеры борются с болезнями

В Biocad пока не говорят, когда препарат может появиться на рынке. «Весь путь от создания молекулы препарата до его регистрации на рынке обычно занимает от 5 до 10 лет, и он может прерваться на любом этапе: из всех веществ, участвующих в доклинических разработках, лишь 2% становятся зарегистрированными препаратами. Остальные оказываются недостаточно эффективными или вызывают слишком тяжелые побочные эффекты», — объясняет врач. В данном сулчае процесс регистрации может быть проведен по ускоренной схеме, а также, учитывая тяжесть заболевания, и контингент пациентов, по этическим причинам первая фаза клинического исследования может быть объединена со второй, что также ускорит процесс вывода препарата на рынок. Ожидаемое время вывода препарата на рынок он оценивает в 3-5 лет.

По словам Васильева, СМА — одна из наиболее частых причин детской смертности, вызванных наследственными заболеваниями. В России насчитывается порядка 1000 пациентов с данным заболеванием.

 

Фото Andreas Arnold / picture alliance via Getty Images

Рассылка:

Наименование издания: forbes.ru

Cетевое издание «forbes.ru» зарегистрировано Федеральной службой по надзору в сфере связи, информационных технологий и массовых коммуникаций, регистрационный номер и дата принятия решения о регистрации: серия Эл № ФС77-82431 от 23 декабря 2021 г.

Адрес редакции, издателя: 123022, г. Москва, ул. Звенигородская 2-я, д. 13, стр. 15, эт. 4, пом. X, ком. 1

Адрес редакции: 123022, г. Москва, ул. Звенигородская 2-я, д. 13, стр. 15, эт. 4, пом. X, ком. 1

Главный редактор: Мазурин Николай Дмитриевич

Адрес электронной почты редакции: press-release@forbes.ru

Номер телефона редакции: +7 (495) 565-32-06
Перепечатка материалов и использование их в любой форме, в том числе и в электронных СМИ, возможны только с письменного разрешения редакции. Товарный знак Forbes является исключительной собственностью Forbes Media LLC. Все права защищены.
AO «АС Рус Медиа» · 2022
16+