Минздрав зарегистрировал в России препарат «Золгенсма» фармпроизводителя «Новартис», следует из данных государственного реестра лекарственных средств. Компания подала заявку на регистрацию в прошлом году.
Этот препарат применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей до двух лет и считается самым дорогим в мире — одна его доза стоит $2,1 млн (больше 154 млн рублей). Покупкой «Золгенсмы» для детей в России занимается фонд «Круг добра». «Золгенсма» является первым генным препаратом для лечения СМА, она вводится однократно.
Спинальная мышечная атрофия приводит к постепенному ослабеванию мышц, угасанию двигательных и дыхательных функций. У детей это заболевание встречается примерно один раз на 7000 новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. Помимо «Золгенсмы», для лечения заболевания применяется препарат «Спинраза», который в России зарегистрировали в 2019 году. Еще одно средство для лечения СМА, «Рисдиплам», зарегистрировали в прошлом году.
В мае о завершении ранней разработки первого отечественного лекарства от СМА сообщила российская биотехнологическая компания Biocad. Препарат, который называется ANB-4, предварительно показал эффективность на животных со СМА, теперь компания должна подтвердить эти результаты в ходе доклинических и клинических исследований.
Глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко рассказала «Новой газете», что обычно с момента регистрации препарата до поступления его в гражданский оборот проходит примерно от двух до шести месяцев. По ее словам, в этот период снижается доступность препарата, потому что его нужно ввозить в российской упаковке, а на ее создание и составление инструкции в соответствии с российской маркировкой уходит время. «В этот период нельзя ввезти препарат, как это делалось раньше, до регистрации, в международной упаковке», — пояснила она.