В США впервые разрешили препарат на основе «генетических ножниц»

В США впервые разрешили использование препарата на основе технологии генного редактирования CRISPR, его применение одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

Речь идет о препарате Casgevy, разработанном компаниями Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics. Его разрешили применять для лечения пациентов от 12 лет с серповидноклеточной анемией — генетическим заболеванием, у больных которым белок крови гемоглобин приобретает аномальную серповидную форму.

Препарат позволяет модифицировать стволовые клетки пациентов — их извлекают из костного мозга, редактируют в лаборатории, после чего пересаживают назад. «Модифицированные стволовые клетки крови трансплантируются обратно пациенту, где они прикрепляются (...) в костном мозге и увеличивают выработку гемоглобина F (HbF), который отвечает за доставку кислорода», — объясняет действие препарата FDA.

Кроме того, управление выдало разрешение еще одному препарату (Lyfgenia), в котором не используется CRISPR, оба эти лекарства FDA называет «новыми вехами» в терапии. От серповидноклеточной анемии в США страдают около 100 000 человек, прежде всего — афроамериканцы.

«Это практически чудо, что такое вообще возможно», — заявил The New York Times врач Стефан Груп, который занимается клеточной терапией в детской больнице Филадельфии. Вместе с тем он отметил, что «предельно реалистично относится к тому, настолько это (такая терапия) трудна».

Лечение с помощью препарата очень сложное, долгое и дорогостоящее, разрешение на его использование получило очень ограниченное количество количество медицинских центров, отмечает газета.

В 2020 года за изобретение технологии редактирования генов CRISPR-cas вручили Нобелевскую премию по химии, ее получили американка Дженнифер Дудна и француженка Эмманюэль Шарпантье. США стали второй в мире страной, где разрешили лечение с помощью «генетических ножниц» после Великобритании.