К сожалению, сайт не работает без включенного JavaScript. Пожалуйста, включите JavaScript в настройках вашего броузера.
Рассылка Forbes
Самое важное о финансах, инвестициях, бизнесе и технологиях

Новости

 

Два ребенка со СМА умерли в России и Казахстане при лечении препаратом «Золгенсма»


Швейцарская фармацевтическая компания Novartis сообщила о двух смертельных случаях из-за острой печеночной недостаточности — дети в России и Казахстане умерли после лечения спинальной мышечной атрофии генетическим препаратом «Золгенсма». Это самый дорогой препарат в мире, он стоит $2,125 млн

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis сообщила о двух смертельных случаях у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) из-за острой печеночной недостаточности после лечения генетическим препаратом «Золгенсма». Дети умерли в России и Казахстане, передает Reuters со ссылкой на заявление компании. 

Компания уведомила о случившемся органы здравоохранения в странах, где продается препарат, и проинформировала медицинских работников. Она заявила, что твердо верит в «общий благоприятный профиль соотношения риска и пользы от «Золгенсмы». Причиной обеих смертей (препарат вводится пациентам до двух лет) в заявлении компании названа острая печеночная недостаточность. Она наступила после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии и через один-десять дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов (противовоспалительных средств), указывается в нем. 

Спинальная мышечная атрофия — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии, параличу мышц, угасанию двигательных и дыхательных функций. У детей это заболевание встречается примерно один раз на 7000 новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности.

 

Для лечения СМА в мире используют три препарата — «Спинраза» (зарегистрирована в России в 2019 году), «Рисдиплам» (зарегистрирован в России в 2020 году) и «Золгенсма». «Спинразу» и «Рисдиплам» надо принимать пожизненно. «Золгенсму» вводят только один раз, дети перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.

Стоимость «Золгенсмы» — $2,125 млн, препарат считается самым дорогим лекарством в мире. «Спинраза» стоит $750 000 в первый год лечения, $375 000 — в последующие годы. Стоимость «Рисдиплама» — $340 000 в год. Российские власти зарегистрировали «Золгенсму»  в декабре 2021 года. Одобрение Евросоюза препарат получил в начале 2020 года, пишет агентство. 

До конца прошлого года препарат в России закупали через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». В июле 2022 года «Золгенсма» поступила в оборот в России. По данным Центра развития перспективным технологий, которые приводит РБК, три упаковки препарата использовали Морозовская детская больница в Москве и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей. 

Рассылка:

Наименование издания: forbes.ru

Cетевое издание «forbes.ru» зарегистрировано Федеральной службой по надзору в сфере связи, информационных технологий и массовых коммуникаций, регистрационный номер и дата принятия решения о регистрации: серия Эл № ФС77-82431 от 23 декабря 2021 г.

Адрес редакции, издателя: 123022, г. Москва, ул. Звенигородская 2-я, д. 13, стр. 15, эт. 4, пом. X, ком. 1

Адрес редакции: 123022, г. Москва, ул. Звенигородская 2-я, д. 13, стр. 15, эт. 4, пом. X, ком. 1

Главный редактор: Мазурин Николай Дмитриевич

Адрес электронной почты редакции: press-release@forbes.ru

Номер телефона редакции: +7 (495) 565-32-06
Перепечатка материалов и использование их в любой форме, в том числе и в электронных СМИ, возможны только с письменного разрешения редакции. Товарный знак Forbes является исключительной собственностью Forbes Media Asia Pte. Limited. Все права защищены.
AO «АС Рус Медиа» · 2023
16+